Impiego del PEDF nella degenerazione maculare senile
Le proprietà inibenti i processi di angiogenesi rendono il PEDF un candidato per la terapia della degenrazione maculare senile.
Gli studi in questo campo sono legati alle atività della GenVec Inc. una azienda specializzata nello sviluppo di biotecnologie e terapie geniche.
La GenVec sta sviluppando un vettore virale (adenovirus) contenente il gene per la codifica del PEDF (AdPEDF). Questa strategia terapeutica, che consente di integrare nei tessuti malati il gene neseccario per favorine la guarigione [Thanos C et al. Expert Opin Biol Ther. 2005 Nov;5(11):1443-52], a differenza delle attuali terapie disponibile, potrebbe permettere di controllare lo sviluppo della degenerazione maculare con una singola iniezione vitreale.
Le premesse speriementali sembravano molto promettenti ed erano sostenute da interessanti osservazioni in vivo su modelli animali [Mori K et al. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2002 Jul;43(7):2428-34] dove sette giorni dopo l’iniezione si assisteva ad una significativa riduzione della neovascolarizzazione retinica.
Lo sviluppo clinico, però è da alcuni anni fermo alla fase I, iniziata nel 2001 [Rasmussen H et al. Hum Gene Ther. 2001 Nov 1;12(16):2029-32] e terminata nel 2006. I risultati, pur se molto preliminari e condotti su un campione limitato (28 pazienti), sembravano incoraggianti, avendo evidenziato una certà capacità di ridurre la dimensione delle lesioni neovascolari, in assenza di significatiivi problemi di tossicità/sicurezza.
Alcuni interessanti dettagli sugli studi finora condotti sono contenuti in questa presentazione tenuta la meeting della American Society for Gene Therapy Annual del 2007.
Avendo superato la proof of concept, attendiamo con interessi gli ulteriori sviluppi di questo tipo di trattamento che potrebbe aprire strade completamente nuove per il trattamento di molte gravi patologie oculari.
